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1亿美元助力药物递送新技术开发礼来参与投资

更新时间: 2019-11-23 文章来源:温州东瓯医院

  Avidity Biosciences是一家致力于利用单克隆抗体的组织特异性,靶向递送基于寡核苷酸的疗法,治疗遗传性疾病的生物医药公司。今日,该公司宣布完成C轮1亿美元的融资。

  

1亿美元助力药物递送新技术开发 礼来参与投资

 

  Avidity正在开发的抗体偶联寡核苷酸(AOC)技术平台,与传统寡核苷酸疗法相比,AOC具有更好的药代动力学特性和更具特异性的生物分布,而且可以避免使用脂质体递送寡核苷酸带来的毒副作用。递送到特定组织中的寡核苷酸可以作为RNAi疗法、微RNA疗法或者介导外显子跳跃(exon skipping)。

  Avidity的主要在研药物是针对1型强直性肌营养不良症的潜在治疗方法,这是一种罕见的遗传性肌肉疾病,会形成有毒的RNA损害肌肉功能。目前,该疾病还没有任何获批的治疗方法。此外,该公司还在开展对杜兴肌营养不良和肌肉萎缩的研究。今年4月,该公司与礼来达成合作协议,礼来将利用Avidity公司的抗体偶联寡核苷酸(AOC)技术平台发现、开发和推广治疗免疫学和其它疾病的创新疗法。根据该协议,Avidity将获得2000万美元的前期付款和1500万美元的投资,并且根据开发和商务里程碑,每个靶点最多可获得4.05亿美元的后续付款。

  Avidity首席执行官Sarah Boyce博士表示:“我们在免疫学领域与礼来达成了合作,我们将与他们合作开发一些靶点,我们也会自行开发一些靶点。从理论上讲,有了抗体-寡核苷酸偶联物,我们就有了‘通行证’。通过将合适的siRNA连接到合适的抗体上,就可以靶向整个组织。我们从肌肉开始着手研究,因为这是一块医疗需求高度未竟的领域。”

  此外,Boyce博士还表示,公司的首个在研项目——针对强直性肌营养不良症的潜在疗法,预计将于2020年推进至临床。与此同时,公司还将继续利用AOC技术开发其它早期项目,其中包括针对肌肉疾病和一些罕见病,但具体细节,Boyce博士没有透露。

  据了解,基于寡核苷酸的疗法已经在治疗遗传性疾病方面表现出卓越的疗效,例如Ionis公司的Spinraza和Alnylam公司的Onpattro。但是,目前大多数递送方法都只能够成功地将寡核苷酸递送进入肝脏细胞,而针对其它组织的递送方式还不成熟。我们祝愿Avidity Biosciences的研究顺利,早日在这一医疗需求未竟的领域开发出新的治疗方法。

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